人民網(wǎng)北京2月28日電 （記者任妍）近年來，我國通過提升藥品審批速度等多項政策措施持續(xù)推進(jìn)罕見病診療體系的構(gòu)建，相關(guān)工作在提升中國罕見病診療水平、讓更多罕見病患者有藥可用的同時，也帶動了一批罕見病領(lǐng)域外資醫(yī)藥企業(yè)的在華發(fā)展。

“2017年底，渤健進(jìn)入中國市場，乘著中國對罕見病創(chuàng)新藥物以及罕見病領(lǐng)域加強(qiáng)政策支持的東風(fēng)，在華發(fā)展不斷取得新突破。一是渤健持續(xù)推動了多款罕見病創(chuàng)新藥物的引入工作，讓更多罕見病患者能夠有藥可用；二是持續(xù)加強(qiáng)多方協(xié)作，助力中國罕見病診療服務(wù)體系更加完善?！苯?，渤健亞太區(qū)總裁溫浩基近日在做客人民網(wǎng)《外企談信心》時表示。

乘政策東風(fēng)，罕見病治療藥物加速引入

(相關(guān)資料圖)

為加強(qiáng)罕見病醫(yī)藥研發(fā)與診療能力，讓罕見病患者能早點用上創(chuàng)新藥，國家通過提升藥品評審審批速度、加速優(yōu)化國際新藥上市流程、推動醫(yī)保目錄全面改革等，激勵和促進(jìn)了罕見病創(chuàng)新藥物的引入和研發(fā)。

“自2017年進(jìn)入中國市場以來，渤健感受到，罕見病領(lǐng)域的政策環(huán)境在不斷改善，創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國市場變得更加容易。”溫浩基表示，渤健剛進(jìn)入中國市場時，中國罕見病領(lǐng)域政策制定與創(chuàng)新藥物引入等各項工作剛剛起步。渤健在這種情況下實現(xiàn)了從0到1的發(fā)展過程，通過不斷加強(qiáng)與患者組織、專業(yè)醫(yī)生的溝通交流，并伴隨著罕見病相關(guān)行業(yè)共識的不斷推出、相關(guān)政策支持力度的不斷加大，與中國罕見病領(lǐng)域各項工作的持續(xù)推進(jìn)“同頻共振”，一步一步取得了現(xiàn)在的成就。

溫浩基介紹稱，2017年以來，在罕見病領(lǐng)域，渤健把握藥品審評審批、創(chuàng)新支付、醫(yī)療服務(wù)等多方面政策改革紅利，積極開展與政府、社會各方的合作，專注罕見病創(chuàng)新藥品引入工作。成功將“脊髓性肌萎縮癥（SMA）”“多發(fā)性硬化領(lǐng)域（MS）”罕見病治療的三款創(chuàng)新產(chǎn)品（諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、富馬酸二甲酯腸溶膠囊）引入中國，并通過國家醫(yī)保藥品談判，三款產(chǎn)品全部納入《國家醫(yī)保醫(yī)藥目錄》，助力了罕見病領(lǐng)域診療水平的提升?！拔磥?，希望在政策的支持下能將更多的罕見病創(chuàng)新藥物、包括神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的藥物帶入中國，讓更多患者用得上并用得起。”溫浩基說。

多層次覆蓋，罕見病防治體系加速構(gòu)建

近年來，中國罕見病領(lǐng)域得到快速發(fā)展。2019年，國家衛(wèi)生健康委遴選罕見病診療能力較強(qiáng)、診療病例較多的324家醫(yī)院組建了全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，助力提升我國罕見病綜合診療能力。國家醫(yī)保局通過罕見病藥品談判準(zhǔn)入，降低了罕見病用藥價格，并在2022年起對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優(yōu)先進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄。截至2022年底，已有45種罕見病用藥被納入《國家醫(yī)保藥品目錄》，覆蓋26種罕見病，大大降低了相關(guān)罕見病患者的用藥負(fù)擔(dān)。

“對渤健來說，加強(qiáng)藥品創(chuàng)新與準(zhǔn)入是我們的主要工作，同時，改善罕見病患者全病程管理也是渤健尤為關(guān)注的發(fā)展方向?！睖睾苹榻B，例如，為更好助力患者實現(xiàn)全過程的康復(fù)治療，在脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）領(lǐng)域，渤健聯(lián)合大型醫(yī)院推動建立了SMA診療中心聯(lián)盟，助力完善SMA從疾病認(rèn)知、診斷、治療到康復(fù)的全過程支持。此外，渤健還與患者組織、基金會等合作開展了一系列患者關(guān)愛和援助、支持項目，包括與北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會合作開啟了中國罕見病心理熱線——脫髓鞘心理熱線，以及“脫髓鞘病友家園”線上社區(qū)。這些工作推動了罕見病患者全生命周期管理服務(wù)的完善，為罕見病患者在心理、康復(fù)治療等方面提供了更多專業(yè)支持。

聚多方力量，持續(xù)推動健康中國2030

罕見病不單是醫(yī)學(xué)問題，也是社會問題，通過社會多方參與共同推動罕見病防治工作發(fā)展，對于我國全面深化實施“健康中國”戰(zhàn)略具有重大意義。

“當(dāng)前，中國在罕見病的認(rèn)知、診斷、治療、康復(fù)管理等方面正取得全方位突破，很多罕見病藥品已經(jīng)納入《國家醫(yī)保醫(yī)藥目錄》，但還有部分罕見病藥品因價格昂貴沒有被納入?！睖睾苹f，對此，各方可以共同努力，共同提升罕見病藥品的可及性，例如，通過醫(yī)保、商保、罕見病基金會等多方力量的協(xié)作，共同構(gòu)建更加健全的罕見病保障體系，進(jìn)一步降低罕見病患者的用藥負(fù)擔(dān)。

近年來，不僅在罕見病領(lǐng)域，我國公共衛(wèi)生領(lǐng)域的各個環(huán)節(jié)都在因政策環(huán)境的持續(xù)改善而發(fā)生著深刻的變化。相關(guān)政策領(lǐng)域的變化也為外資企業(yè)在華發(fā)展注入了新的活力。

對此，溫浩基談到，應(yīng)對人口老齡化已經(jīng)成為國家戰(zhàn)略，為響應(yīng)國家“十四五”提出的“健康老齡化”的號召，渤健近年來積極助力阿爾茨海默病的防治體系，支持發(fā)布了《完善阿爾茨海默病防控體系的政策建議》，并推動了《阿爾茨海默病源性輕度認(rèn)知障礙診療中國專家共識2021》的發(fā)布。

談及未來在中國的發(fā)展規(guī)劃，溫浩基指出，中國市場正逐步成為渤健全球高速發(fā)展的重要基石。渤健會繼續(xù)秉持對中國市場的強(qiáng)大信心，踐行“一個也不能少”的健康中國理念，更深入地參與中國公共衛(wèi)生領(lǐng)域的發(fā)展進(jìn)程，不斷投入研發(fā)創(chuàng)新，加強(qiáng)國際合作。渤健將通過在特定免疫疾病、神經(jīng)精神疾病和罕見病等領(lǐng)域，持續(xù)為患者帶來創(chuàng)新療法；推動包括“脊髓性肌萎縮癥（SMA）”“多發(fā)性硬化領(lǐng)域（MS）”“阿爾茨海默病”“帕金森”“紅斑狼瘡”“肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥）”、抑郁癥等多領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品的引進(jìn)；并開啟“中國戰(zhàn)略加速計劃”，積極開展外部合作，加快引入創(chuàng)新產(chǎn)品，以進(jìn)一步滿足亞太地區(qū)高發(fā)疾病的患者未滿足需求，更快地為更多患者提供創(chuàng)新藥物。同時，渤健還將加強(qiáng)與各方協(xié)作，共同完善多層次保障體系的構(gòu)建，全方位助力罕見病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域防治水平提升。

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